Przygotowany przez Ministerstwo Zdrowia Plan dla Chorób Rzadkich, czyli kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi, został przekazany do KPRM oraz do pre-konsultacji publicznych. Przyjęcie dokumentu przez rząd będzie przełomowym wydarzeniem, ponieważ wpłynie na większą dostępność do specjalistycznej diagnostyki.

- Choroby rzadkie do tej pory były w pewien sposób marginalizowane. Dostęp do specjalistycznej diagnostyki, szczególnie badań genetycznych, nie był usystematyzowany - mówił na poniedziałkowej konferencji dr Adam Niedzielski, minister zdrowia. – Przestajemy już opowiadać o perspektywach tylko przekazujemy konkretny Plan dla Chorób Rzadkich, który dziś zostanie przedstawiony do pre-konsultacji publicznych.   

Uwagi do przedmiotowego dokumentu można zgłaszać do północy 7 marca https://www.gov.pl/web/zdrowie/projekt-uchwaly-rady-ministrow-w-sprawie-przyjecia-dokumentu-plan-dla-chorob-rzadkich---pre-konsultacje 

Główne założenia Planu dotyczą poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce, zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej, poprawy w dostępie do wysokiej jakości innowacyjnych świadczeń opieki zdrowotnej oraz poszerzania wiedzy o chorobach rzadkich.  

Plan dla Chorób Rzadkich zawiera blisko 40 zadań, które zostaną zrealizowane w latach 2021-2023. W tym czasie zdecydowanie poprawi się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce.  

- Plan dla Chorób Rzadkich to konkretny harmonogram działań z podaniem źródła finansowania - podkreślił wiceminister Sławomir Gadomski. - Jestem przekonany, że uzyska aprobatę Rady Ministrów i w końcu w Polsce będziemy mieć kompleksowy program dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi. 

Koszty wprowadzenia Planu szacuje się na ponad 90 mln zł, natomiast na leki zostanie przeznaczonych 750 mln zł rocznie z Funduszu Medycznego. Dodatkowe środki przekaże także Narodowy Fundusz Zdrowia, który zacznie finansować nowe genetyczne metody diagnostyczne. Na ten cel ma zostać przekazane od 30 do 50 mln zł.  

Plan zakłada zmiany w sześciu obszarach:    

1. Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich; 
2. Diagnostyka chorób rzadkich, w tym dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem wielkoskalowych badań genomowych; 
3. Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich; 
4. Polski Rejestr Chorób Rzadkich; 
5. Paszport pacjenta z chorobą rzadką; 
6. Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”. 

W marcu 2020 r. minister zdrowia powołał zespół do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich. W prace zespołu zostali zaangażowani wybitni specjaliści i eksperci z wiodących ośrodków w Polsce, przedstawiciele organizacji pacjentów oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i wybranych jednostek podległych.  

Prof. Krystyna Chrzanowska, przewodnicząca zespołu ekspertów, którzy przygotowywali plan działań niezbędnych do poprawy opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi zaprezentowała punkt widzenia pacjentów.  

- Pacjenci na taki Plan czekają od bardzo dawna – podkreślała prof. Krystyna Chrzanowska. – Dzięki temu powstanie model organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki dla pacjentów z chorobami rzadkimi, żeby nie czuli się zagubieni i nie błądzili po systemie.  

Prof. Chrzanowska zaznaczyła, że kluczowe znaczenie będą pełnić powołane przez ministra zdrowia krajowe ośrodki ekspercie chorób rzadkich, które będą współpracować z Europejskimi Sieciami Referencyjnymi Chorób Rzadkich. Współpraca międzynarodowych grup ekspertów zakładała możliwość konsultacji pacjentów z chorobami rzadkimi przy użyciu nowoczesnych technologii komunikacji i wymiany danych, w myśl zasady „podróżuje wiedza, nie pacjent”.  

- Będziemy chcieli wskazać konkretne ośrodki, które będą pełniły rolę ośrodków eksperckich chorób rzadkich – dodał minister zdrowia.  

Jednym z najważniejszych elementów opieki nad pacjentem z chorobą rzadką jest zapewnienie szybkiej, wysokospecjalistycznej, właściwie ukierunkowanej diagnostyki laboratoryjnej, dostępnej zarówno w trybie hospitalizacji, jak i ambulatoryjnym.  

Choroby rzadkie dotykają nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. W większości są to choroby genetyczne. Niemal połowa chorób rzadkich ujawnia się już w wieku dziecięcym. Szacuje się, że na choroby rzadkie zapada 6-8 procent populacji każdego kraju, czyli w Polsce to ok. 2-3 miliony osób.  

Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności 

Zgodnie z ustawą o Funduszu Medycznym, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) została zobowiązana do stałego monitorowania nowo rejestrowanych technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach rzadkich. 

Agencja dokonała oceny innowacyjności terapii między innymi w oparciu o takie kryteria jak: siła interwencji (ocena wartości dodanej w zakresie skuteczności klinicznej i profilu bezpieczeństwa względem dostępnej opcji terapeutycznej), jakość danych naukowych, wielkość populacji docelowej, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną oraz priorytety zdrowotne.  

26 lutego Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przekazała ministrowi zdrowia pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wykaz dostępny jest na stronie 

https://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/wykaz_tli/wykaz_tli.pdf 

Zawiera on 11 nowych technologii lekowych, które będą miały szansę wejść w tryb uproszczonej oceny i ewentualnego finansowania. Dzięki temu będą mogły być szybciej dostępne dla pacjentów.  

Po przekazaniu przez Agencję pierwszego wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności minister zdrowia - po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, Rzecznika Praw Pacjenta oraz konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny - opublikuje listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności w Biuletynie Informacji Publicznej Agencji.  

Przeprowadzenie tego etapu da podstawę ministrowi zdrowia do poinformowania podmiotów odpowiedzialnych, których technologie lekowe znajdują się na liście, o możliwości złożenia wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu.  

Takie uproszczenie procedury ułatwi pacjentom dostęp do innowacyjnych technologii lekowych. Złożony przez podmiot wniosek umożliwi przeprowadzenie negocjacji podmiotu odpowiedzialnego z Komisją Ekonomiczną i wydanie przez ministra zdrowia decyzji o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu dla danej technologii lekowej.  

Decyzja refundacyjna dla technologii o wysokim poziomie innowacyjności zostanie wydana na 2 lata. W tym czasie będzie dodatkowo badana skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii, a pacjenci przyjmujący te leki zostaną objęci szczególnym monitoringiem.  

100 mln zł na projekty dot. terapii dla chorób rzadkich  

To nie koniec działań związanych z poprawą dostępu do nowych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Agencja Badań Medycznych (ABM) przeznaczyła 100 mln zł na projekty dotyczące opracowania nowych procedur terapeutycznych w obszarze chorób rzadkich w ramach prowadzonych niekomercyjnych badań klinicznych.  

Dzięki wsparciu ABM zwiększy się dostęp pacjentów do kompleksowych, wielospecjalistycznych, a przede wszystkim innowacyjnych diagnostyki, opieki i terapii. 

źródło: mz.gov.pl